Mirna Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología pionera en las terapias de reemplazo de microRNA (miRNA) para el cáncer, anunciaron hoy que ha iniciado una el estudio clínico de fase 1 de MRX34, el primer miRNA para avanzar en un ensayo clínico en humanos para cáncer. El ensayo de fase 1 se está llevando a cabo en pacientes con cáncer de hígado primario no resecable o Cáncer metastásico con afectación hepática.
«El inicio de este ensayo clínico es un evento histórico para el desarrollo de fármacos contra el cáncer», dijo Paul. Lammers, M.D., Presidente y Director Ejecutivo de Mirna Therapeutics. «Los científicos en Mirna estuvo entre los primeros en dilucidar la promesa de los miRNAs supresores de tumores como nuevos Candidatos terapéuticos. El perfil preclínico de MRX34 en una amplia gama de tumores fuertemente sugiere que las terapias basadas en miRNA pueden representar una nueva y potente clase de medicamentos contra el cáncer Trabajando a través de un mecanismo que afecta a múltiples vías oncogénicas simultáneamente «.
“Los resultados de este ensayo clínico inicial se utilizarán para evaluar la seguridad de MRX34 y ayudarnos evaluar el potencial de este compuesto para un estudio clínico adicional «, dijo Andrew Brenner, M.D., Ph.D., médico oncólogo y profesor asistente en la Facultad de Medicina de la Universidad de Texas Health Science Center en San Antonio, e investigador principal del estudio que se encuentra realizado en el Centro de Investigación y Terapia del Cáncer en el Centro de Ciencias de la Salud. «Estamos emocionados de ser los primeros en brindar este nuevo e innovador enfoque terapéutico a nuestros pacientes. Nosotros esperamos revisar los datos clínicos y continuar con el estudio del cáncer basado en miRNA
terapéutica.»
El estudio de fase 1 MRX34 seguirá un diseño de estudio de oncología estándar, que consiste en una fase de aumento de la dosis seguida de una fase de enriquecimiento, y se espera que se inscriba hasta 48 Pacientes en total. MRX34 es un «mímico» de miARN del supresor de tumores miR-34 que se administra usando un Formulación de administración liposomal con licencia de Marina Biotech. Mirna archivó su primera Solicitud de un nuevo fármaco en investigación con la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos para MRX34 a principios de este año. Información adicional sobre el estudio y la inscripción se puede encontrar en Este proyecto está financiado en parte por un Instituto de Investigación y Prevención del Cáncer de Texas (CPRIT) Subvención de comercialización.
Acerca de los miRNAs
Los miRNAs tienen una longitud de aproximadamente 20-25 nucleótidos y afectan la expresión génica al interactuar. con ARN mensajeros. A diferencia de los ARN de corta interferencia (ARNip), los miARN se codifican en el Mirna Therapeutics Inc. ?2150 Woodward St., Suite 100 ?Austin, TX 78744 ?1.512.901.0900 mirwww.mirnarx.com Genoma humano y se utilizan como reguladores naturales de la expresión génica global. Más de 1.500. Los miRNAs están codificados en el genoma humano y se cree que controlan la expresión de aproximadamente el 30% de todos los genes. Dado que cada miRNA parece regular la expresión de decenas a cientos de genes diferentes, los miRNAs pueden funcionar como «interruptores maestros», que regulan de manera eficiente y coordinando múltiples vías celulares y procesos. La mala regulación de los miRNAs parece desempeñar un papel fundamental en la aparición, el crecimiento y la diseminación de muchos cánceres, y el reemplazo de los miRNAs regulados a la baja en las células tumorales da como resultado una respuesta terapéutica positiva.
Acerca de Mirna Therapeutics
Mirna Therapeutics, Inc. (Mirna) es una compañía de biotecnología enfocada en el desarrollo y Comercialización de la terapéutica miRNA. La empresa tiene un fundamento intelectual. cartera de propiedades sobre el uso terapéutico de los miRNAs desarrollado por sus propios científicos, así como En licencia de otras instituciones. El portafolio de IP de Mirna contiene más de 300 miRNAs conAplicaciones en oncología y otras e nfermedades. Los miRNAs dirigidos a oncología incluyen aquellos que son supresores de tumores clave en el cáncer, como miR-34 y let-7, que se ha demostrado que bloquean Crecimiento tumoral en una serie de diferentes estudios preclínicos en animales. La empresa, fundada en 2007. y ubicado en Austin, Texas, ha recibido importantes fondos de Sofinnova Ventures, New Enterprise Associates, Pfizer Venture Investments y otros inversores privados, así como la Estado de Texas, tanto a través del Fondo de Tecnología Emergente del Estado como de la Instituto de Prevención e Investigación de Texas (CPRIT). Para más información visite www.mirnarx.com.
Artículo traducido de:
The Phase 1 MRX34 study will follow a standard oncology study design, consisting of an initial dose-escalation phase followed by an enrichment phase, and is expected to enroll up to 48 patients in total. MRX34 is a miRNA “mimic” of tumor suppressor miR-34 delivered using a liposomal delivery formulation in-licensed from Marina Biotech. Mirna filed its first Investigational New Drug Application with the U.S. Food and Drug Administration for MRX34 earlier this year. Additional information on the study and enrollment can be found at clinicaltrials.gov
This project is funded in part by a Cancer Prevention and Research Institute of Texas (CPRIT) Commercialization grant.
About miRNAs
miRNAs are approximately 20-25 nucleotides long and affect gene expression by interacting with messenger RNAs. Unlike short interfering RNAs (siRNAs), miRNAs are encoded in the Mirna Therapeutics Inc. ?2150 Woodward St., Suite 100 ?Austin, TX 78744 ?1.512.901.0900 ?www.mirnarx.com human genome and are used as natural regulators of global gene expression. More than 1,500 miRNAs are encoded in the human genome and are thought to control expression of approximately 30% of all genes. Since each miRNA appears to regulate the expression of tens to hundreds of different genes, miRNAs can function as “master-switches,” efficiently regulating and coordinating multiple cellular pathways and processes. Misregulation of miRNAs appears to play a fundamental role in the occurrence, growth and dissemination of many cancers, and replacement of down regulated miRNAs in tumor cells results in a positive therapeutic response.
About Mirna Therapeutics Mirna Therapeutics, Inc. (Mirna) is a biotechnology company focused on the development and
commercialization of miRNA therapeutics. The Company has a foundational intellectual property portfolio on the therapeutic use of miRNAs developed by its own scientists as well as in-licensed from other institutions. Mirna’s IP portfolio contains more than 300 miRNAs with applications in oncology and other diseases. Oncology-directed miRNAs include those that are key tumor suppressors in cancer, such as miR-34 and let-7, which have been shown to block tumor growth in a number of different preclinical animal studies. The Company, founded in 2007 and located in Austin, Texas, has received significant funding from Sofinnova Ventures, New Enterprise Associates, Pfizer Venture Investments and other private investors, as well as the State of Texas, both through the State’s Emerging Technology Fund and from the Cancer Prevention and Research Institute of Texas (CPRIT). For more information, visit www.mirnarx.com.
Originally posted 2011-06-17 09:29:32.
