Expertos del Hospital de Ojos Moorfields y el Colegio Universitario de Londres operaron a  un joven británico que había nacido con amaurosis congénita de Leber, un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso.

El  procedimiento experimental consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina (la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo) empleando un virus inofensivo o vector.
La prueba hecha por primera vez en pacientes representa un salto enorme hacia el establecimiento de la terapia genética para el tratamiento de muchas condiciones ópticas diferentes.

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